Сибирские ученые вывели новое соединение для лечения редкого вида мышечной дистрофии

07 мая 2018
Ученые Института химической биологии и фундаментальной медицины (ИХБФМ) Сибирского отделения РАН получили новое производное соединение рибонуклеиновой кислоты (РНК), которое показало эффективность при лечении лабораторных животных с мышечной дистрофией Дюшена — редким заболеванием, при котором утрачивается способность двигаться. Об этом ТАСС рассказал заведующий лабораторией химии нуклеиновых кислот ИХБФМ СО РАН Дмитрий Стеценко.
Мышечная дистрофия Дюшена - это генетическое заболевание, которое характеризуется быстрым развитием мышечной дистрофии, приводящей к потере способности двигаться и впоследствии смерти, преимущественно болеют им мальчики. Названо в честь французского невролога XIX в. Гийома Дюшена, впервые описавшего заболевание. Смерть обычно наступает из-за остановки сердца или паралича дыхания в возрасте 25-30 лет. Каждый год в мире фиксируется 20 тыс. новых случаев мышечной дистрофии Дюшена, в России зарегистрировано примерно 3,5 тыс. больных с этим диагнозом.
«Мышечную дистрофию Дюшена вызывают мутации в гене белка дистрофина — важного компонента здоровых мышц. Один из подходов к лечению болезни — это коррекция мутации с помощью синтетического олигонуклеотида (короткого фрагмента ДНК или РНК — прим. ТАСС). Такой препарат был недавно внедрен в США. Мы разработали новый вид химически модифицированных олигонуклеотидов — фосфорилгуанидины, которые на лабораторных мышах с мышечной дистрофией Дюшена работают не хуже зарубежных аналогов», — рассказал Стеценко.
По словам Стеценко, лечение заключается в удалении содержащего мутацию участка РНК при помощи синтетического олигонуклеотида, в результате чего получается укороченный, но функциональный дистрофин.
Российские ученые вывели новые соединения в Новосибирске, а опыты на мышах проводили совместно с коллегами из Оксфордского университета в рамках совместного гранта Российского фонда фундаментальных исследований (РФФИ) и Королевского общества Великобритании. Британская лаборатория — один из мировых лидеров в разработке способов лечения мышечной дистрофии Дюшена.
Химики ИХБФМ СО РАН в сотрудничестве с зарубежными коллегами продолжают исследования в области создания олигонуклеотидного препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшена. В планах исследователей — перейти к опытам по коррекции мутаций в человеческом гене дистрофина с помощью новых соединений, на культурах клеток человека и на генно-модифицированных животных.

http://tass.ru/

Архив новостей