Препарат для лечения миодистрофии Дюшенна испытают на пациентах

05 мая 2018
Несмотря на то, что в последние годы начали появляться лекарства, предназначенные для лечения таких пациентов, помогают такие препараты далеко не всем, а лишь ограниченной группе группе больных, несущих определенные мутации в геноме. Единственным лекарством, одобренным FDA, сейчас является этеплирсен. Другой препарат для пациентов, страдающих этим заболеванием, является аталурен – он разрешен для использования в Европе.
На днях фармацевтическая компания Pfizer объявила о начале очередной фазы клинических испытаний препарата PF-06939926. Он представляет собой аденовирусный капсид, внутри которого содержится укороченная версия гена человеческого дистрофина – именно он поврежден у пациентов с миодистрофией Дюшенна. Разработчики препарата надеются, что части гена, которая будет вводиться в организм пациента, хватит для корректировки наследственного дефекта, вызывающего болезнь.
Создатели лекарства надеются, что препарат замедлит прогрессирование мышечной слабости и других проявлений заболевания. Первая доза лекарства уже введена первому пациенту, а всего предполагается, что в испытаниях примут участие 12 человек. О результатах станет известно в первой половине 2019 года.

http://mioby.ru/

Архив новостей