Итальянские ученые открыли метод лечения миодистрофиии Дюшенна

10 апреля 2018
Мышечную дистрофию Дюшенна можно лечить. Основой революционного метода лечения может стать открытие итальянских ученых.
Команда Института биологии и молекулярной патологии разработала искусственный ген. Введенный в организм, он стимулирует производство утрофина — белка, способного заменить собой дистрофин и выполнять его функции. Недостаток дистрофина обычно и приводит к мышечной дистрофии, белок необходим для работы клеток. В экспериментах на мышах искусственный ген доказал свою эффективность. Более того, ученым удалось свести к минимуму возможные побочные эффекты генной терапии.
Миодистрофия Дюшенна – тяжелое генетическое заболевание, которое сегодня считается неизлечимым. Один из 3,5 тысяч мальчиков, по статистике, рождается с патологией. К 12 годам такие пациенты теряют способность ходить и рано умирают.
Клаудио Пассананти, научный сотрудник Института биологии и молекулярной патологии:
— Сейчас наша цель – понять, как разработанный нами метод может быть использован в лечении человека. В дальнейшем все зависит, в первую очередь, от того, заинтересуются ли фармацевтические компании нашими разработками. В определенный момент научных исследований затраты на их продолжение становятся настолько высокими, что поддержка просто необходима.

http://mioby.ru/

Архив новостей