Международное клиническое исследование влияния Тамоксифена у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна.

11 марта 2018
TAMDMD — это рандомизированное плацебо-контролируемое международное клиническое исследование влияния Тамоксифена у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна. Цель исследования состоит в том, чтобы замедлить прогрессирование заболевания.
Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) является наиболее часто встречающимся нервно-мышечным заболеванием у детей. Это заболевание является наследственным и затрагивает около 1 из 3500 до 1 из 6000 мальчиков. Пациенты страдают от прогрессирующей мышечной дистрофии, респираторных и сердечных нарушений и преждевременной смерти. В настоящее время доступно только симптоматическое лечение глюкокортикостероидами; они имеют ограниченную эффективность и много побочных эффектов.
В большинстве современных исследований по терапии МДД основное внимание уделяется исправлению дефекта гена. Однако, поскольку в гене дистрофина человека более 250 мутаций, этот подход будет охватывать лишь небольшой процент пациентов и будет очень дорогостоящим, т.е. 100 000-250 000 евро на пациента в год по сравнению с тамоксифеном (ТАМ) (около 300 € ).
Используя мышиную модель с МДД, наши партнеры в Женеве (Dorchies et al., 2013) показали, что Тамоксифен, получаемый перорально в течение 2 или 15 месяцев в дозировке до 0,3 мг / кг / день, привел к почти полному выздоровлению силы и структуры мышц.
Тамоксифен — это препарат, применяемый с 1980 года для лечения рака молочной железы и препубертативных гормональных нарушений у мальчиков. На сегодняшний день имеются обширные данные по клинической эффективности и достоверные данные, свидетельствующие о безопасности препарата.
Наша цель состоит в том, чтобы исследовать, уменьшает ли лечение Tамоксифеном по сравнению с плацебо, прогрессирование заболевания у пациентов с МДД.
Планируется инициировать рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое 48-недельное клиническое исследование у  79 амбулаторных пациентов в возрасте  6,5-12 лет, которые принимают глюкокортикостероиды.
Кроме того, мы планируем включить 16-20 неамбулаторных пациентов, которые не получали глюкокортикостероидное лечение в возрасте от 10 до 16 лет, для получения данных об эффективности и безопасности среди более широкой популяции пациентов с МДД.
Все пациенты будут получат 20 мг Тамоксифена или плацебо один раз в день в течение 48 недель.
Клинические исследования Тамоксифена будут проходить в Швейцарии, Германии, Франции, Греции, Голландии, Испании, Турции и Англии.

http://duchenne-russia.com/

Архив новостей