CAP-1002, клеточная терапия, разработанная компанией Capricor Therapeutics

11 февраля 2018
CAP-1002, клеточная терапия, разработанная компанией Capricor Therapeutics для лечения  мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), получила обозначение как «Расширенная терапия регенеративной медицины» (RMAT) от Управления по контролю за продуктами и лекарственными препаратами в  США (FDA). Статус RMAT предоставляется регенеративной медицине, которая демонстрирует потенциал для лечения серьезных заболеваний, лишенных доступных методов терапии. Управление по контролю за продуктами и лекарственными препаратами в США (FDA) сообщило, что оно будет тесно сотрудничать с компанией Capricor относительно препарата CAP-1002, «включая предоставление рекомендаций относительно получения доказательств, необходимых для эффективного одобрения препарата», — заявила в своем пресс-релизе компания из Лос-Анджелеса.
Компания Capricor планирует инициировать встречу с должностными лицами FDA для обсуждения программы развития CAP-1002 для МДД и, в частности, ее предстоящую фазу 2 HOPE-2 ( NCT03406780 ).
«Определение RMAT — это признание FDA потенциала CAP-1002 и важность введения этой терапии на рынок для мальчиков и молодых людей, которые потеряли способность ходить вследствии мышечной дистрофии Дюшенна», — сообщает президент и главный исполнительный директор компании Capricor Линда Марбан.
«CAP-1002 является одним из немногих методов терапии, которые в настоящее время разрабатываются для неамбулаторных пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, — сказала она, добавив, что «важно, чтобы мы планомерно продвинулись к следующему этапу клинического развития, чтобы потенциально помочь им сохранить функцию в верхней части тела, включая функциональность в руках».
FDA основывает свое обозначение RMAT на данных, полученных в ходе исследования фазы 1/2 HOPE-Duchenne ( NCT02485938 ), которое показало, что разовая доза клеточной терапии CAP-1002 может эффективно улучшить утолщение стенки мышцы левого желудочка сердца с 16,3 на 31,2 процента. Это важная функция для сердца, чтобы правильно перекачивать насыщенную кислородом кровь по всему телу.
Было обнаружено, что в дополнение к улучшениям сердечной функции, терапия CAP-1002 также улучшают работу скелетных мышц у восьми из девяти мальчиков, участвующих в исследовании, что подтверждается рядом функциональных  тестов.
Компания Capricor готовится запустить с одобренния FDA исследование HOPE-2 для проверки потенциального преимущества нескольких внутривенных введений CAP-1002. В клиническом исследовании планируется зарегистрировать 84 пациента на поздней стадии мышечной дистрофии Дюшенна, которое будет проходить в 10-12 исследовательских центрах в США. Участникам исследования, каждые три месяца в течение одного года, будет в случайном порядке вводиться препарат CAP-1002 или плацебо .
FDA предоставило CAP-1002  статус орфанного лекарственного препарата и МДД, как редкого педиатрического заболевания , оба из которых должны дополнительно ускорить утверждение и выход на рынок этой клеточной терапии дл пациентов с МДД.

http://duchenne-russia.com/

Архив новостей