Письмо сообществу Дюшенна о первом клиническом исследовании компании Solid Bioscience

03 декабря 2017
Сегодня мы рады Вам сообщить, что мы инициируем первое клиническое исследование нашего препарата SGT-001 для переноса гена микродистрофина при мышечной дистрофии Дюшенна. Эта веха является результатом многолетних усилий, включая глобальное сотрудничество с ведущими специалистами в области генной терапии и МДД и завершение нашей доклинической программы.
Клиническое исследование фазы I / II под названием IGNITE DMD представляет собой открытое, рандомизированное, контролируемое исследование по выбору дозировки, которое будет так-же оценивать безопасность и эффективность препарата SGT-001 у амбулаторных и неамбулаторных пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна.
IGNITE DMD, исследование адаптивного характера, позволит Solid Biosciences скорректировать дозировку и количество пациентов по мере прогрессирования исследования, чтобы эффективно характеризовать безопасность и эффективность SGT-001.
В ближайшие дни начнется скриннинг пациентов в первом клиническом центре в США. Мы работаем над привлечением дополнительных центров в США и за рубежом. Мы хотим выделить несколько важных сведений об исследовании:
IGNITE DMD будет регистрировать неамбулаторных и амбулаторных пациентов с МДД в ​​возрасте от 4 до 17 лет.
Мы ожидаем, что будет заявлено примерно от 16 до 32 пациентов.
В исследовании смогут участвовать пациенты назависимо от вида и типа мутациию.
Все участники должны иметь стабильные сердечную и респираторную функции.
Все участники должны иметь заранее определенный предел для антител против адено-ассоциированного вируса (AAV), которые должны быть протестированы как часть процесса скрининга на исследуемых участках. Чтобы узнать больше об AAV, нажмите здесь, чтобы посмотреть нашу программу обучения генной терапии.
Исследование IGNITE DMD будет оценивать две группы пациентов: активную группу лечения, в которой пациенты получат разовую внутривенную инъекцию SGT-001 и группу с отсроченной инъекцией. Следуя активным и отсроченным группам лечения параллельно, мы считаем, что мы сможем более продуктивно и эффективно определить, есть ли какия-либо польза или нежелательные последствия от терапии SGT-001. Через 12 месяцев пациенты контрольной группы, которые по-прежнему будут отвечать критериям отбора, получат SGT-001. Распределение пациентов активной и контрольной групп будет производиться методом случайного выбора с помощью компьютера, и распределение лечения будет полностью прозрачным для участвующих пациентов и семей.
Если вам интересно узнать больше об исследовании IGNITE DMD, в ближайшее время будет доступна дополнительная информация о клинических исследованиях. Там вы найдете дополнительные сведения о критериях включения и исключения, а также о том, как связаться с центрами, участвующими в этом исследовании. Отбор пациентов и получение их согласия на участие в исследовании будет проводиться исследователями в клинических центрах; члены группы Solid не участвуют в этих решениях.
Инициирование исследования IGNITE DMD знаменует собой важный шаг вперед в нашей миссии по разработке значимых методов лечения, которые улучшат жизнь как можно большего числа пациентов с МДД. Однако этот момент так же отрезвляющий, как и захватывающий. Хотя данные нашей доклинической программы являются многообещающими, системный перенос генов для МДД по-прежнему является новой технологией, и мы пока не можем знать все его потенциальные риски и выгоды. Наше клиническое исследование должно дать нам ответы на эти вопросы.
Мы понимаем, насколько важна данная информация для сообщества. Каждый раз при продвижении вперед в этом исследовании, мы обещаем делиться релевантной информацией и обновлениями программ всякий раз, когда будет появляться соответствующая информация.

С уважением,
Команда Solid Biosciences
Официальный пресс-релиз https://solidbio.com

http://duchenne-russia.com/

Архив новостей