Глюкокортикостероиды оказывают долгосрочные преимущества пациентам с мышечной дистрофией Дюшенна

30 ноября 2017
Глюкокортикостероиды, класс препаратов стероидных гормонов, часто назначаемых пациентам с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), оказывают долгосрочные преимущества, включая более длительное сохранение мышечной силы и функции, и снижение риска смерти. Эти результаты подтверждают стандартную практику назначения лекарств во многих клиниках, говорят авторы исследования, опубликованного онлайн 22 ноября 2017 года в The Lancet .
МДД характеризуется потерей мышечной функции и прогрессирующей мышечной слабостью, которая начинается с нижних конечностей и постепенно прогрессируя и поражая все мышцы. Пациентам, с этим разрушительным нервно-мышечным заболеванием, в определенный момент по мере прогрессирования заболевания  назначается глюкокортикостероидная терапия. Исследования, проводимые с конца 1980-х годов, подтвердили кратковременные преимущества лечения этими препаратами, включая задержку потери мышечной силы и функции.
Однако, проспективное исследование долгосрочного использования глюкокортикостероидов у этих пациентовне не последовало , объясняет Хизер Гордиш-Дресман, кандидат медицинских наук, специалист Центра исследований генетической медицины Национальной системы здравоохранения детей и главный автор книги. Отсутствие долгосрочных данных привело к тому, что некоторые врачи своевременно не назначали лечение этими препаратами, поскольку, как ими считалось, их использование может привести к значительным побочным эффектам, включая увеличение веса, замедленный рост и иммуносупрессию.
«У всех была идея, что долгосрочное использование может быть полезным, но никто очень тщательно это не проверял », — говорит Гордиш-Дресмен.
Крейг Макдональд, доктор медицины из Калифорнийского университета, Дэвис, профессор и ведущий автор исследования, добавляет: «Это долгосрочное исследование дает наиболее убедительные доказательства того, что терапия глюкокортикостероидами при МДД оказывает положительное влияние на протяжении всей жизни. Наиболее важно то, что у пациентов с МДД, принимающих глюкокортикостероиды,  общее снижение риска смерти было более чем на 50 процентов ».
Чтобы определить, имеются ли преимущества в долгосрочной перспективе от терапии глюкокортикостероидами, Гордиш-Дресмен и исследователи, рассредоточенные по всей стране, использовали данные исследования о натуральном течении заболевания совместной международной исследовательской группы. Они собрали данные по 440 индивидуумам с МДД в ​​возрасте от 2 до 8 лет. Около 22% никогда не принимали глюкокортикостероиды или принимали эти лекарства менее одного года. Остальная часть принимала их в течение как минимум одного года или дольше.
Анализируя данные пациентов в возрасте до 10 лет, были показаны долгосрочные преимущества, добавляет Гордиш-Дресмен. Лечение глюкокортикостероидами пациентов, которые принимали его более одного года, замедлило потерю подвижности, отсрочило ослабление нижних конечностей на 2,1-4,4 года, например, скорость поднятия из положения лежа на спине до положения стоя, восхождение на четыре ступени и ходьба или пробежка на 10 метров, показали лучшие результаты по сравнению с мальчиками, которые принимали лекарства менее одного года. Долгосрочная терапия глюкокортикостероидами также задерживала потерю подвижности в верхних конечностях, таких, как функция рук при выполнении полного обхвата вокруг себя и поднятия руки до рта.
Длительное применение этих препаратов также связано с уменьшением риска смерти в течение продолжительного исследования. Кроме того, дефлазакорт — глюкокортикостероидид, недавно одобренный Управлением по контролю за продуктами и лекарствами FDA, специально для МДД — замедляет потерю способности поднятия из положения лежа на спине до положения стоя, ходьбы и функции поднятии руки до рта значительно лучше, чем преднизолон, самый популярный глюкокортикостероид, который рекомендовался до недавнего времени пациентам с МДД в Соединенных Штатах.
Гордиш-Дресман добавляет, что глюкокортикостероиды в настоящее время являются золотым стандартом лечения для большинства пациентов с МДД, а некоторые клиники назначают эти лекарства, как только пациенты диагностируются. Однако, поскольку долгосрочные данные, подтверждающие их использование, отсутствовали, некоторые врачи избегали назначения глюкокортикостероидов до тех пор, пока болезнь не спрогрессирует настолько, что пациенты уже теряли многие навыки.
В будущих исследованиях будут рассмотрены, какие лекарства в этом классе лекарств и какие режимы могут предложить наибольшую пользу, а также то, как эти преимущества отличаются при долгосрочном использовании этих лекарств.

http://duchenne-russia.com/

Архив новостей