Оценка способности мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна в возрасте 4-7 лет проглатывать мягкие гелевые капсулы

31 июля 2021
Имеется ограниченная информация о приемлемости твердых лекарственных форм у молодых пациентов с нервно-мышечными расстройствами, такими как мышечная дистрофия Дюшенна (МДД). Выбор размера капсулы и способность глотать ингибитор NF-κB эдасалонексент оценивались у мужчин 4-7 лет с МДД, включенных в клинические испытания нового терапевтического препарата.
Методы. В рандомизированном двойном слепом плацебо-контролируемом исследовании PolarisDMD фазы 3 участвовал 131 пациент из 8 стран. В исследование MoveDMD фазы 2 включили 31 пациента из США. В рамках критериев включения в исследование эти испытания оценивали способность проглатывать мягкие желатиновые капсулы 100 мг (~ 10 мм) или 250 мг (~ 15 мм), содержащие фосфатидилхолинсодержащее покрытие. Поддерживающие стратегии включали приемы глотания таблеток и вспомогательные средства.
Результаты. Большинство (97%; 175/181) обследованных пациентов смогли проглотить капсулы. В фазе 2 и 3, соответственно, 77% (24/31) и 61% (80/131) пациентов выбрали капсулу большего размера, а среди тех, кто выбрал капсулу меньшего размера, больше всего перешли на капсулу большего размера. Не было очевидных географических различий в способности глотать капсулы, а выбор размера не коррелировал с возрастом. Комплаентность была высокой (92% -98%) в течение 52 недель приема без прекращения приема из-за трудностей с проглатыванием капсул.
Заключение: проглатывание капсул не было препятствием для приема лекарств у молодых пациентов с МДД. Капсульные составы могут быть приемлемой альтернативой жидким составам для детей в возрасте от 4 лет.

https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/

Архив новостей