Новые данные с виртуальной ежегодной конференции 2021 года

27 июля 2021
В качестве нового дополнения к Виртуальной конференции 2021 Родительский проект по борьбе с миодистрофией Дюшенна пригласил отраслевых партнеров поделиться новыми данными во время конференции в серии под названием «Последние сообщения об обновлениях».
NS Pharma, PTC Therapeutics, FibroGen, Italfarmaco и ReveraGen ( в партнерстве с Santhera) предоставили новые данные в рамках данной серии.
Вы можете найти все презентации ниже, с кратким обзором недавно представленных данных.

Д-р Паула Клеменс из Университета Питтсбурга представила данные, полученные в рамках фазы 2 исследования NS Pharma для препарата Вилтоларсен.
На 109-й неделе пациенты, принимавшие Вилтепсо, имели значительное повышение эффективности функциональных показателей, таких как время подъема и бег / ходьба на 10 метров, по сравнению с сопоставимой контрольной группой из исследования естественного течения CINRG, которая показывает снижение за этот период .

Доктор Крейг Макдональд, Калифорнийский университет в Дэвисе, представил сравнение показателей функциональных исходов у пациентов, принимавших дефлазакорт или преднизон с группой плацебо, тех пациентов, которые не получали исследуемый продукт, из ряда клинических испытаний (Фаза 2b и 3 исследования Аталурена и испытания тадалифила фаза 3).
Изменение базовой функции через 48 недель (измеряемое с помощью 6-ти минутного теста, время для подъема на 4 ступеньки, время для спуска на 4 ступеньки и NSAA) было в пользу дефлазакорта.
Более существенные различия наблюдались у пациентов старше 8 лет, у которых заболевание прогрессировало, в более поздней стадии или у пациентов, принимавших стероиды более 3 лет.
Эти данные отражают потенциальную пользу дефлазакорта по сравнению с преднизоном для оценки функциональных результатов.

Доктор Бассем Эльманкабади, FibroGen, представил данные фазы 2 испытания Памревлумаба, антифиброзных моноклональных антител.
Памревлумаб в настоящее время изучается в фазе 3 испытаний для мобильных и немобильных пациентов.
Данные фазы 2 исследования показали потенциальную пользу Памревлумаба по сравнению с контрольными методами естественного течения заболевания по ряду критериев исхода, таких как производительность верхних конечностей (PUL), процент прогнозируемой жизненной емкости легких (% pFVC), фракция выброса левого желудочка.
Как отметил д-р Эльманкабади, это небольшое исследование (n = 21) без группы плацебо, мы с нетерпением ждем будущих результатов двух основных исследований фазы 3 Памревлумаба.

Доктор Паоло Беттика, Italfarmaco, представил основные результаты исследования фазы 2 гивиностата у пациентов с мышечной дистрофией Беккера.
Первичная конечная точка изменения общего мышечного фиброза при биопсии, была выбрана на основе опыта Дюшенна.
К сожалению, за 12 месяцев не наблюдалось изменений общего фиброза, без разницы между группами, в сравнении с плацебо.
Положительные тенденции в ответ на лечение были замечены во вторичных конечных точках, таких как фракция жира, которая измеряет инфильтрацию жира в четырехглавой мышце, что указывает на то, что лечение может быть полезным для замедления инфильтрации жиром при мышечной дистрофии Беккера.
Italfarmaco продолжает анализировать данные и общаться с регулирующими органами, поскольку основные результаты подтверждают необходимость дальнейшего развития гивиностата у взрослых пациентов с МДБ.

Доктор Эрик Хоффман, ReveraGen, представил основные результаты вместе с новыми данными по безопасности ваморолона из основного исследования фазы 2b VISION-DMD.
Исследование достигло своей основной конечной точки - изменения времени стояния в группе лечения ( 6 мг / кг ваморолона) по сравнению с плацебо в течение 24 недель.
Аналогичные статистически значимые различия наблюдались во вторичных конечных точках при сравнении доз 6 или 2 мг с плацебо.
Наконец, представленные данные по безопасности показали, что ваморолон сохраняет траекторию роста и не оказывает отрицательного воздействия на костные биомаркеры через 24 недели по сравнению с преднизоном.


В дополнение к этим сессиям на Виртуальной ежегодной конференции 2021 были представлены специальные обновления от 20 отраслевых партнеров, которые в настоящее время проводят клинические испытания. Они представили четкую и краткую информацию о различных терапевтических подходах. Полную трансляцию нашей конференции можно посмотреть здесь.

https://www.parentprojectmd.org/

Архив новостей