Рандомизированное контролируемое исследование по оценке использования золедроновой кислоты при мышечной дистрофии Дюшенна

18 июля 2021
Пациенты с глюкокортикоид-зависимой мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) имеют повышенный риск переломов и снижение минеральной плотности костной ткани (МПК), что часто приводит к потере подвижности. Цель: изучить использование золедроновой кислоты (ZA) при МДД для улучшения МПК.
Методы. Двухгрупповое параллельное рандомизированное контролируемое исследование, проведенное в детских больницах Австралии и Новой Зеландии. В исследование были включены 62 мальчика (31 на группу) с глюкокортикоид-зависимым МДД в возрасте от 6 до 16 лет. Пять инфузий ZA (0,025 мг / кг в месяц 0 и 3 и 0,05 мг / кг в месяц 6, 12 и 18), плюс кальций и витамин D, сравнивали только с кальцием и витамином D. Основными критериями исходов были исходное изменение МПК поясничного отдела позвоночника (LS) и Z-балл по данным двойной рентгеновской абсорбциометрии (DXA) через 12 и 24 месяцев, вторичные исходы, оценивающие подвижность, частоту переломов, метаболизм костной ткани, периферические количественные компьютерные исследования (pQCT ) и оценки боли.
Результаты: через 12 и 24 месяца средняя разница в изменениях Z-показателя LS BMD от исходного уровня составила 1,2 SD (95% ДИ 0,9–1,5), выше на 19,3% (14,6–24,0) и 1,4 SD (0,9–1,9). выше на 26,0% (17,4–34,5) в ZA, чем в контрольных группах, соответственно (оба P <0,001). У пяти контрольных пациентов были переломы позвонков. Маркеры подвижности, боли и метаболизма костной ткани были одинаковыми в разных группах через 12 и 24 месяца. Трабекулярный BMC и vBMD pQCT на лучевой кости и большеберцовой кости были выше через 12 месяцев в когорте ZA, чем в контроле; Доказательства этой разницы сохранились через 24 месяца для лучевой кости, но не большеберцовой кости.
Заключение: ZA улучшила МПК у мальчиков с глюкокортикоидозависимой МДД. Хотя небольшая когорта исключила очевидную пользу для профилактики перелома, улучшение МПК могло снизить частоту переломов позвонков.

https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/

Архив новостей