Sarepta обьявила о положительных результтатах исследования SRP-9001-103

30 мая 2021
Родительский проект по борьбе с мышечной дистрофией Дюшенна (РПБМД) гордится тем, что был одним из первых спонсоров первоначального исследования SRP-9001 в рамках нашей инициативы по генной терапии, и рад достигнутому прогрессу.
SRP-9001 - это исследуемая терапия, предназначенная для доставки гена, кодирующего микродистрофин, в мышечную ткань для целевого производства белка микродистрофина.

РПБМД проведет вебинар с Sarepta в среду, 2 июня, чтобы обсудить эти последние результаты. Дополнительная информация будет доступна на следующей неделе.

Пресс-релиз от SAREPTA:
Исследуемая генная терапия Sarepta Therapeutics для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, SRP-9001, с использованием коммерческого технологического материала Sarepta, демонстрирует надежную экспрессию и постоянный профиль безопасности.
Результаты первых 11 участников, включенных в исследование 9001-103 ENDEAVOR, показали надежную трансдукцию, с доставкой в среднем 3,87 копий векторного генома на ядро.
У пролеченных пациентов средний уровень экспрессии микродистрофина составил 55,4% от нормы по данным вестерн-блоттинга.
Микродистрофин был правильно локализован в сарколемме мышц, при этом пациенты достигли среднего процента дистрофин-положительных волокон 70,5% и интенсивности экспрессии микродистрофина 116,9% от нормального контроля, как измерено с помощью иммунофлуоресценции (IF).
Профиль безопасности соответствует данным предыдущих исследований, новых угроз безопасности не выявлено.
«Мы рады этим плодотворным результатам исследования ENDEAVOR, нашим первым результатам испытаний SRP-9001, полученным в рамках нашего производственного процесса в промышленных масштабах. Эти данные демонстрируют сильную трансдукцию гена микродистрофина, приводящую к устойчивой экспрессии правильно локализованного белка микродистрофина, без каких-либо новых или неожиданных угроз безопасности», - сказал Дуг Ингрэм, президент и главный исполнительный директор Sarepta. «В дополнение к характеристике SRP-9001, эти результаты подтверждают выдающуюся работу, проделанную за последние два с половиной года для создания масштабного производственного процесса генной терапии и соответствующей аналитики, достаточной для удовлетворения потребностей пациентов с Дюшенна. Мы верим, что это терапия может изменить жизнь. Вооружившись этими данными, мы будем стремиться к встрече с FDA, чтобы быстро начать наше регистрационное исследование».
В открытом исследовании 20 участников в возрасте от четырех до семи лет получали однократную инфузию SRP-9001 в дозе 1,33 × 1014 вг / кг. При биопсии мышц первых 11 пациентов, взятых через 12 недель после лечения, наблюдались следующие результаты:
Все пациенты продемонстрировали устойчивую трансдукцию со средней экспрессией микродистрофина 55,4% от нормы, измеренной с помощью вестерн-блоттинга.
Уровни мышечного дистрофина продемонстрировали в среднем 70,5% (исходный уровень 12,8%) мышечных волокон, экспрессирующих микродистрофин, измеренный с помощью иммунофлуоресценции, через 12 недель со средней интенсивностью на сарколемме 116,9% (исходный уровень 41,0%) по сравнению с нормальным контролем. Сравнение исходных показателей и показателей после лечения было статистически значимым (p = 0,001 для положительных волокон и p = 0,002 для интенсивности).
Среднее количество копий векторного генома на ядро достигло 3,87.
Профиль безопасности SRP-9001, наблюдаемый у первых 11 участников ENDEAVOR, согласуется с безопасностью, наблюдаемой в более ранних исследованиях с использованием материалов для клинического производственного процесса. В соответствии с ранее опубликованными клиническими данными, у этих 11 пациентов не наблюдалось клинически значимой активации комплемента. У двух пациентов возникли серьезные побочные эффекты (повышение уровня трансаминаз у одного пациента и тошнота и рвота у второго), которые полностью исчезли.

https://www.parentprojectmd.org/

Архив новостей