Завершена первая часть испытания препарата Vamorolone для лечения МДД

28 марта 2021
Последний пациент завершил первую, шестимесячную часть основного клинического испытания VISION-DMD Phase 2b. Испытание оценивает противовоспалительную стероидную терапию Vamorolone для детей с Мышечной дистрофией Дюшенна (МДД).
Основные данные этой части исследования ожидаются к публикации во второй половине этого года. Это поможет в принятии положительного решения по  заявке  на одобрение Vamorolone. Ожидается, что заявка будет рассмотрена Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) в начале 2022 года.
Испытание проводится ReveraGen Biopharma  совместно с Santhera Pharmaceuticals, которая является держателем международной лицензии на Vamorolone — возможной альтернативы существующим кортикостероидам. 
Ход исследования
«Использование глюкокортикоидов, несмотря на доказанную эффективность в лечении МДД сильно ограничивается побочными эффектами и плохой переносимостью. Мы ожидаем, что Vamorolone будет также эффективен, и при этом поможет избежать проблем с переносимостью, которые ограничивают использование существующего стандарта оказания медицинской помощи», Eric Hoffman, кандидат наук, президент и генеральный директор ReveraGen, сообщил в пресс-релизе.
48-недельное глобальное клиническое испытание направлено на оценку эффективности, безопасности и переносимости Vamorolone в сравнении с кортикостероидом “Преднизон” . Участниками стали 121 человек с МДД в возрасте от 4 до 6 лет, способных к ходьбе. Основной показатель результативности — это эффективность лечения, подтвержденная изменениями моторной функции и силы с помощью теста «Время в положении стоя» в течение 24 недель.
Пациентам в первой части испытания были назначены лекарственные средства и плацебо (“пустышки”) в следующем порядке:
vamorolone перорально дозировкой от 2 до 6 мг/кг в день;
преднизон 0,75 мг/кг;
плацебо в аналогичных дозировках.
Общий срок приема составил 24 недели (около 6 мес.). Данный этап испытаний был “двойным-слепым”. Это означает, что ни пациенты, ни исследователи не знают кто получает лечение, а кто плацебо.
Во второй половине испытания прием плацебо будет завершен. Мальчики, которые ранее получавшие преднизон и плацебо, в случайном порядке, перейдут на Vamorolone. Дозировка будет составлять 2,0 или 6,0 мг на кг ежедневно, срок приема 24 недели. Пациенты, которые уже получают Vamorolone, продолжат его прием в назначенной ранее дозировке. Все это будет отслеживаться для оценки эффективности и безопасности, а также переносимости лечения в долгосрочной перспективе. 
«Мы благодарим участников исследования, их семьи и медицинских работников, которые в разгар пандемии COVID-19 позволили нам продвинуться в реализации ключевого исследования, в соответствии с нашими планами», — сказал Hoffman.
Финансирование
ReveraGen получили грант на общую сумму в 3,3 млн. долларов со сроком реализации на 2 года. Пожертвование предоставлено Институтом неврологических расстройств и инсульта в ноябре. Цель: поддержка развития Vamorolone, как альтернативы кортикостероидам,  стандарта оказания медицинской помощи при МДД.
Ранее компания объявила, что если результаты VISION-DMD окажутся положительными, то  она использует полученные средства для подачи заявки на разрешение применения Vamorolone регулирующим органам в США.
Предшествующие испытания Vamorolone
Испытание фазы 2а (NCT02760264) и его расширенная версия (NCT02760277) показали улучшения двигательной функции у детей с МДД при лечении Vamorolone. Похожие результаты выявлены и в двухлетнем расширенном исследовании (NCT03038399). При этом, не было задержки роста, обнаруженной у мальчиков, получавших обычные кортикостероиды в исследовании ”Естественное течение мышечной дистрофии Дюшенна CINRG” (NCT00468832).
«Основываясь на ранее установленных данных, мы считаем, что Vamorolone может стать основой терапии для пациентов с МДД независимо от мутации основного гена и многообещающей альтернативой существующим кортикостероидам», — сказал Dario Eklund, генеральный директор Santhera.

https://i-mio.org/

Архив новостей