Компания Сарепта готова начать следующие испытания SRP-9001 при миодистрофии Дюшенна

04 октября 2020
Компания Sarepta Therapeutics завершила встречу с представителями Управления передовой терапии (OTAT), на которой разъяснились нормативные требования для начала следующего клинического испытания SRP-9001, препарата для генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна (МДД).
Во время встречи подразделение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) попросило Сарепту использовать дополнительный анализ активности для поддержки выпуска коммерческого технологического материала SRP-9001. Этот тест должен быть проведен до назначения терапии пациентам в предстоящем исследовании.
Тест эффективности - это тип теста, используемый для определения способности лекарства вызывать определенный эффект при введении в определенной дозе. Такие тесты часто запрашиваются регулирующими органами и должны соответствовать надлежащей производственной практике (GMP). Это означает, что они производятся с соблюдением установленных стандартов качества.
Компания Sarepta уже провела несколько анализов активности и получила данные, которые, по ее мнению, могут быть использованы в ответ на запрос OTAT, как говорится в сообщении компании. Однако потребуются дополнительные обсуждения с регулирующими органами, чтобы определить, достаточно ли имеющихся данных.
«Мы надеемся на сотрудничество с ОТАТ, чтобы потенциально удовлетворить их запросы и получить ясность в отношении сроков начала нашего исследования. Мы будем предоставлять дальнейшие обновления по мере возможности», - сказал Дуг Ингрэм, президент и главный исполнительный директор Sarepta.
«Каждый день тысячи детей теряют возможности из-за необратимых повреждений, вызванных мышечной дистрофией Дюшенна. По этой причине мы будем неустанно работать, чтобы удовлетворить любые запросы OTAT и продолжить продвижение потенциально трансформирующей терапии для этих пациентов», - добавил Ингрэм.
SRP-9001 - экспериментальная генная терапия, в которой используется безвредный аденоассоциированный вирус (AAV) под названием AAVrh74 для доставки более короткой версии гена дистрофина. Эта версия гена позволяет мышечным клеткам производить меньшую, но работающую форму дистрофина (называемого микродистрофином), белка, отсутствующего у пациентов с МДД.
Первоначально разработанный исследователями Национальной детской больницы в Огайо, SRP-9001 был лицензирован Сарепта в 2017 году. С тех пор FDA присвоило SRP-9001 статус препарата для ускоренного одобрения при  редких детских заболеваниях.
Два клинических испытания - Фаза 1/2 исследование-101 (NCT03375164) и Фаза 2 исследование-102 (NCT03769116) - оценивают безопасность и эффективность однократной инфузии SRP-9001 у мальчиков с МДД.
Недавние данные исследования 101 показали, что SRP-9001 безопасен, хорошо переносится и способен как индуцировать активность гена микродистрофина, так и повышать уровни образующегося белка в мышечных тканях мальчиков. Лечение также снизило уровень креатинкиназы, маркера мышечного повреждения и воспаления, и улучшило двигательные способности участников. Ожидается, что это исследование будет завершено в апреле 2021 года.
В исследовании 102 оценивается безопасность и эффективность однократной дозы SRP-9001 по сравнению с плацебо у 41 мальчика с МДД в возрасте от 4 до 7. Испытание состоит из двух частей: начальный 48-недельный период, в течение которого SRP-9001 принимается. по сравнению с плацебо; и 96-недельное дополнительное исследование.

https://musculardystrophynews.com/

Архив новостей