Безопасность и эффективность лечения терипаратидом при тяжелом остеопорозе у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна

31 июля 2020
Остеопороз является серьезной проблемой у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна. В этом новом исследовании лечения терипаратидом у 6 пациентов с тяжелым остеопорозом здоровье костей (переломы, морфометрия позвоночника и DXA) оставалось стабильным, без побочных эффектов.
Введение. Несмотря на стандартную терапию витамином D и бисфосфонатами (БФ), у многих пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) сохраняются переломы из-за длительного лечения глюкокортикоидами и ограниченной подвижности. Мы стремились оценить безопасность и эффективность терипаратида для лечения тяжелого остеопороза у подростков и молодых взрослых пациентов с МДД.
Методы. Мы проспективно пролечили 6 пациентов с МДД, у которых был тяжелый остеопороз, подкожно в течение 1-2 лет терипаратид по 20 мкг в день. Критериями включения были длительная терапия глюкокортикоидами и тяжелый остеопороз, несмотря на лечение БФ , или непереносимость БФ. Мы изучили результаты переломов длинных костей и позвонков, включая показатели морфометрии позвоночника, минеральную плотность и содержание кости, маркеры формирования костной ткани, показатели безопасности и нежелательные явления.
Результаты: Средний возраст начала приема терипаратида составлял 17,9 года (диапазон 13,9-22,1 года). Все 6 пациентов получали суточные глюкокортикоиды (среднее значение ± стандартное отклонение; продолжительность 10,9 ± 2,5 года), а 5 пациентов не имели способности к самостоятелному передвижению. Пять пациентов получали лечение БФ в течение 7,9 ± 4,2 года. У всех были исходные переломы позвонков и хрупкость длинных костей. Высота позвонков и степень перелома оставались стабильными. Показано, что частота переломов длинных костей снижается (с 0,84 / год до 0,09 / год); у одного пациента был перелом длинной кости через 6 месяцев лечения. Траектории изменения минеральной плотности и содержания костной ткани не отличались до и после. Амино-концевой пропептид проколлагена типа 1 (P1NP) увеличился, в то время как лабораторные показатели безопасности оставались стабильными. Побочных явлений не наблюдалось.
Заключение: у шести пациентов с МДД, получавших терипаратид по поводу тяжелого остеопороза, мы наблюдали стабильное состояние здоровья костей и умеренное повышение P1NP без проблем с безопасностью. Необходимы дальнейшие исследования, чтобы лучше понять эффективность терипаратида для лечения остеопороза у пациентов с МДД.

https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/

Архив новостей