Некодирующие РНК при мышечных дистрофиях Дюшенна и Беккера: роль в патогенезе и будущие прогностические и терапевтические перспективы

17 мая 2020
Некодирующие РНК (нкРНК), такие как miRNAs и длинные некодирующие РНК, являются ключевыми регуляторами экспрессии генов на посттранскрипционном уровне и представляют многообещающие терапевтические мишени и биомаркеры для нескольких заболеваний человека, включая мышечные дистрофии Дюшенна и Беккера (МДД / МДБ). Была предложена роль нкРНК в патогенезе мышечной дистрофии, даже если она еще не до конца понятна. Здесь мы обсуждаем текущий прогресс, ведущий к клинической полезности ncRNAs для МДД / МДБ. Длинные и короткие некодирующие РНК дифференциально экспрессируются при МДД / МДБ и имеют механизм действия посредством нацеливания на мРНК. Подмножество miRNAs, так называемых myomiR (miR-1, miR-133 и miR-206) увеличивается в сыворотке пациентов с МДД и в моделях животных с дефектами дистрофина. Интересно, что myomiR могут быть использованы в качестве биомаркеров, учитывая, что их уровни можно корректировать после восстановления дистрофина у дистрофических мышей. Примечательно, что дальнейшие исследования показывают, что нкРНК также играют роль в экспрессии дистрофина; таким образом, их модуляции могут представлять потенциальную терапевтическую стратегию с целью активизации белка дистрофина в сочетании с другими подходами.

https://www.ncbi.nlm.nih.gov

Архив новостей