Эффективность преднизолона в генерируемых миотрубках, полученных из фибробластов пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна

30 декабря 2018
Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) является рецессивной Х-сцепленной формой мышечной дистрофии, характеризующейся прогрессирующей мышечной дегенерацией. Это заболевание вызвано мутацией гена дистрофина. В настоящее время нет эффективных методов лечения, и введение глюкокортикоидов является стандартным лечением МДД. Тем не менее, механизм, лежащий в основе эффектов преднизолона, который приводит к увеличению времени сохранения способности к передвижению, а также снижению потери мышечной массы, плохо изучен. Наша цель в этом исследовании - изучить механизмы эффективности преднизолона при этом заболевании. Мы преобразовали фибробласты нормальной клеточной линии человека и образец пациента с МДД в ​​миотрубки путем трансдукции MyoD с использованием ретровирусного вектора. В миотрубках из трансдуцированных MyoD фибробластов пациента с МДД площадь миотрубки была уменьшена, и увеличен апоптоз. Кроме того, мы подтвердили, что преднизолон может уменьшить эту патологию. Преднизолон усиливал экспрессию не утрофина, а ламинина за счет подавления мРНК ММР-2. Эти результаты свидетельствуют о том, что активация ламинина может быть одним из механизмов эффективности преднизолона при МДД.

https://www.ncbi.nlm.nih.gov

Архив новостей