Цель

Введение | Понимание очевидного | Доказательство пользы | Меры для достижения конечной точки/результата  | Пример достижения конечной точки в отношении Дюшенна

 
Клинические испытания, также носящие название клинических исследований, являются тестами, проводимыми на людях-добровольцах с целью выяснения: можно ли использовать данные способы  для лечения всех носителей диагноза.  В качестве нового способа лечения может выступать лекарство, медицинское устройство или биологический прорыв (к данной категории относится и генная терапия).
Потенциальные способы лечения для начала должны быть опробованы в лаборатории на животных для того, чтобы выявить возможный уровень токсичности перед тем, как данный метод терапии будет опробован на людях. Способы лечения должны соответствовать допустимым стандартам безопасности и быть перспективными в плане дальнейших разработок. Лишь только затем данный метод терапии может быть допущен до клинических испытаний.
 Хотя «новый» и может подразумевать «лучше», тем не менее, полезность способа лечения для пациентов не может быть полностью оцененной до  того, пока клинические исследования, посвященные данному методу, будут полностью завершены. Клинические исследования являются составной частью процесса поиска и развития нового продукта. До того, как новый продукт попадет на рынок, нужно сделать запросы к полномочным государственным агентствам и пр.
Государство в лице этих агентств приняло на себя обязательства по покровительству и обеспечению всех участников, вовлеченных в клинические испытания и исследования, правдивой информацией. Каждое усилие направлено на то, чтобы контролировать уровень риска, причиняемого участникам клинических испытаний. Однако некоторые виды риска невозможно контролировать в силу того, что по своей природе в каждом испытании нового медицинского продукта заложена доля опасности.